Fármaco testado na UMinho revela potencial na Síndrome de Rett

Uma equipa do Instituto de Investigação em Ciências da Vida e da Saúde (ICVS) da Escola de Medicina da Universidade do Minho deu um passo importante na procura de novas terapias para a Síndrome de Rett, uma doença neurológica rara ainda sem tratamento eficaz. Os resultados do estudo, agora publicado na revista Biomedicine & amp; Pharmacotherapy, mostram que o fármaco experimental NLX-101 pode aliviar dois dos sintomas mais graves, nomeadamente a respiração irregular e os défices cognitivos.

A Síndrome de Rett afeta aproximadamente uma em cada 10.000 jovens no mundo. Estas doentes têm, geralmente, um desenvolvimento normal nos primeiros meses de vida, mas acabam por perder gradualmente capacidades já adquiridas, como o andar e o falar. Muitos apresentam também episódios de apneia - paragens na respiração -, que têm um forte impacto na sua qualidade de vida e podem agravar
outros sintomas.

O trabalho no ICVS envolveu ainda as cientistas Sara Guerreiro, Daniela Cunha Garcia, Joana Pereira Sousa, Stéphanie Oliveira, Andreia Teixeira Castro, Sara Duarte Silva e Patrícia Maciel, e contou com a parceria de colegas da Universidade de Bristol, do Reino Unido, e da farmacêutica Neurolixis, dos EUA.

São necessários mais estudos para avaliar a segurança e a eficácia do fármaco em humanos. No entanto, este trabalho abre caminho para novas terapias direcionadas, com potencial para transformar os cuidados prestados a quem vive com esta doença rara e complexa.